1 de dezembro de 2016

OXB-102 - Terapia gênica para tratamento da doença de Parkinson


Com grande esperança de que a terapia gênica seja um caminho importante e
um marco histórico nessa árdua busca de tratamentos mais eficazes para a 
doença de Parkinson, enviei mensagem para equipe de pesquisadores e recebi 
informações sobre a pesquisa de desenvolvimento do OXB-102 para tratamento 
da doença. 
 
Veja a seguir o que Dr. Kyriacos Mitrophanous (pesquisador responsável 
pelo estudo) disse sobre o OXB-102 
 
Danielle: “Estou acompanhando o trabalho brilhante da equipe que utiliza a ferramenta de
terapia genica, o OXB-102. Estou esperançosa com os bons resultados desse estudo, o que 
permite acreditar que o OXB-102 /ProSavin possa ser um sonho que se tornará realidade

Danielle: Existe alguma perspectiva de liberar OXB-102 para outros centros pesquisa em todo o mundo (como no Brasil, Estado de São Paulo).  
K MitrophanousNo momento, estamos realizando a avaliação da escalada de doses de OXB-102. No devido tempo, vamos incluir outros centros, mas a localização exata destes ainda não foi concluída. Atualmente, o estudo está sendo conduzido na França e no Reino Unido. 

Danielle: Existe alguma diferença nos resultados quando se compara jovens e idosos?  
Mitrophanous: Embora os dados sejam iniciais, geralmente as terapias celular e genica são pensadas para dar melhores benefícios em pacientes mais jovens. Para OXB-102 e ProSavin é muito cedo para dizer.  

Danielle: O OXB-102 está indicado para qualquer estágio da doença?  
Mitrophanous: Nos primeiros ensaios estaremos tratando pacientes que tenham a doença de Parkinson há muitos anos, mas em última análise, gostaríamos de tratar pacientes no estágio inicial da doença. Para que isso aconteça, temos que mostrar segurança e eficácia em pacientes que tem DP por vários anos.  

Danielle: E quanto à reversão dos sintomas? Depois de injetar o OXB-102 / ProSavin no cérebro, qual seria o tempo médio necessário para seus efeitos?  
K Mitrophanous: Para o ProSavin a resposta foi rápida, dentro de alguns meses.

Danielle: Existe alguma possibilidade desta terapia estar disponível na Europa nos próximos 2 anos? 
K MitrophanousA Terapia é para pacientes que tem a Doença de Parkinson por vários anos. É pouco provável que esta terapia esteja disponível nos próximos 2 anos, como após a Fase I / II, teremos que ter os ensaios de Fase II e de Fase III. Assim, dentro dos próximos anos, a terapia só estará disponível como parte de ensaios clínicos. 

Danielle: Qual seria o custo aproximado da terapia?  
K M MitrophanousMuito cedo para saber, dependerá do grau de eficácia, etc.  

O OXB-102 / Prosavin utiliza a tecnologia da plataforma LentiVector® para 
transportar três genes que codificam as principais enzimas para a síntese 
de dopamina. Quando injetado na parte apropriada do cérebro, chamada 
de estriado, OXB-102 / Prosavin modifica geneticamente as células de modo 
que elas produzem dopamina, substituindo assim a dopamina que se perde 
durante o curso da doença. Prevê-se que apenas uma única administração 
será necessária para proporcionar benefícios ao paciente durante vários anos.

Na fase inicial da doença de Parkinson, o medicamento levadopa (L-DOPA) 
são eficazes na gestão dos sintomas. L-DOPA é convertido no cérebro em 
dopamina. No entanto, o corpo perde progressivamente a sua capacidade 
de converter L-DOPA em dopamina e a sua eficácia é reduzida com o uso 
a longo prazo. O OXB-102 / Prosavin é projetado para restaurar a liberação 
contínua local de dopamina para controlar os sintomas sem efeitos colaterais.




Mais informações sobre OXB-102 estão disponiveis no site Oxford BioMedica:  http://www.oxfordbiomedica.co.uk/oxb-102/

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